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Síndrome de displasia ectodérmica-fragilidad cutánea

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Definición de la enfermedad

La epidermólisis ampollosa simple debida a una déficit de placofilina (EBS-PD) es un subtipo suprabasal de epidermólisis ampollosa simple (EBS, consulte este término) caracterizado por erosiones superficiales generalizadas y, menos frecuentemente, por la formacion de ampollas.

ORPHA:158668

Nivel de clasificación: Trastorno

Sinónimos:
  • Síndrome de McGrath

Fuente: ID PubMed 9326952 32248567

Prevalencia: Desconocido

Herencia: Autosómica recesiva

Edad de inicio o aparición: Lactancia, Neonatal

CIE-10: Q81.0

CIE-11: EC30

OMIM: 604536

UMLS: C1858302

MeSH: C536183

GARD: 9705

Resumen
Epidemiología

La prevalencia es desconocida, pero hasta la fecha se han descrito unos 11 casos.

Descripción clínica

La enfermedad suele iniciarse al nacimiento con ampollas en la piel y eritema generalizado que suele regresar rápidamente. Las erosiones cutáneas y las costras se asocian con distrofia ungueal, hipotricosis o alopecia, con cejas y pestañas escasas o ausentes, queratodermia palmo-plantar con fisuras dolorosas y queilitis crónica con grietas periorales. Ocasionalmente, el cabello puede ser lanoso en lugar de escaso. Otros posibles hallazgos y síntomas cutáneos incluyen hiperqueratosis folicular, eritema y erosiones perianales, placas inflamatorias descamativas flexurales y prurito. Suele observarse afectación extracutánea con retraso del crecimiento y, en algunos casos, infecciones recurrentes, diarrea crónica, lengua fisurada y blefaritis.

Etiología

La EBS-PD se debe a mutaciones en el gen pKP1 (1q32) que codifica para la placofilina-1.

Consejo genético

La transmisión es autosómica recesiva.

Pronóstico

La enfermedad se asocia frecuentemente con una significativa morbilidad, aunque no parece afectar la esperanza de vida.

Última actualización: mayo 2012 - Revisores expertos: Pr Giovanna ZAMBRUNO
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